Als Jugendliche beschloss sie aufgrund der Krebserkrankung ihres Grossvaters Chemie zu studieren, um eine Heilung für die Krankheit zu finden. Sie entwickelte wichtige pharmakologische Wirkstoffe, z.B. zur Behandlung von Malaria, Leukämie, bakteriellen Infektionen und AIDS, und zählt zu den bedeutendsten Arzneimittelforscherinnen des 20. Jahrhunderts. Sie erhielt 1988 zusammen mit George H. Hitchings und James W. Black den Nobelpreis für Physiologie/ Medizin.