Il biochimico e biologo molecolare è stato coinvolto nello sviluppo dell'interferenza dell'RNA (RNAi). Questa tecnica rivoluzionaria permette di spegnere alcuni geni utilizzando molecole di RNA. Insieme a Emmanuelle Charpentier, ha sviluppato le "forbici geniche" CRISPR-Cas9, che possono essere utilizzate per effettuare modifiche geniche mirate e correggere il DNA difettoso. Per questa scoperta ha ricevuto il Premio Nobel per la Chimica nel 2020.