Adolescente, suite au cancer de son grand-père, elle a décidé d'étudier la chimie afin de trouver un remède à la maladie. Elle a développé d'importants agents pharmacologiques, par exemple pour le traitement de la malaria, de la leucémie, des infections bactériennes et du SIDA, et compte parmi les plus grands chercheurs en matière de médicaments du 20e siècle. Elle a reçu le prix Nobel de physiologie/médecine en 1988, conjointement avec George H. Hitchings et James W. Black.